Учёные впервые отредактировали геном непосредственно внутри живого человека

Учёные впервые отредактировали геном непосредственно внутри живого человека

Сотрудники Детской больницы Бениоффа (UCSF Benioff Children’s Hospital) в Окленде впервые в США опробовали методику редактирования генома в организме живого человека. Врачам пришлось пойти на столь рискованный шаг потому, что пациент страдал от неизлечимой генетической болезни, спасти от которой другими способами его не представлялось возможным. Пока рано судить о том, удалось ли докторам победить болезнь, так как первые результаты экспериментального лечения должны проявить себя примерно через два месяца.

Пациентом, согласившимся на данный метод лечения, стал Брайан Мэддокс, страдающий от синдрома Хантера. Это одна из форм мукополисахаридоза, редкое рецессивное Х-сцепленное генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ряда ферментов и приводящее к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Оно проявляется у человека лишь в том случае, когда он наследует дефектный ген от обоих родителей. Болезнь постепенно начинает влиять на разные органы и ткани, а её признаки проявляются уже на втором году жизни человека.

Ранее синдром Хантера лечили симптоматически, при помощи трансплантации костного мозга и инъекций искусственных ферментов. Такая терапия обходится пациентам стоит более 100 000 долларов в год. Врачи Оклендской детской больницы решились на экспериментальное лечение в случае с Брайаном Мэддоксом лишь потому, что он за свою жизнь перенёс более 25 операций по удалению всевозможных грыж, прорастаний кости в спинной мозг и прочих неприятных процедур. Разумеется, 44-летний мужчина был готов на что угодно, лишь бы получить шанс на выздоровление.

Главным отличием экспериментальной методики стал тот факт, что геном редактировался непосредственно в организме пациента. Ранее редактирование происходило над клетками, извлекаемыми из организма, или вовсе выращенными отдельно. Вместо популярной сегодня технологии генного редактирования CRISPR учёные использовали альтернативную – Zinc Finger Nuclease. Она подразумевает введение в организм обезвреженных вирусов, несущих в себе закодированный инструмент для редактирования генома. Инструмент синтезируется в клетках печени, после чего начинает активно править геном организма. Необходимо, чтобы как минимум в 1% клеток печени заработала правильная копия необходимого гена. Либо лечение окажется неэффективным.

 О результатах экспериментального лечения можно будет судить не ранее чем через два месяца. Сам Брайан Мэддокс прекрасно понимает, что этот эксперимент может закончиться ничем. Однако по-прежнему он не теряет надежды на то, что его жизнь наконец-то станет хотя бы немного комфортнее и проще. По его словам, на протяжении 15 лет он ждал, когда учёные научатся редактировать человеческий геном и смогут его спасти. 
Зашэрить:

3 Responses

  1. Если вам необходимы электрические работы, вам нужны услуги профессионалов. Выбрать фирму, которая сможет грамотно проложить кабель или сделать энергоаудит – трудно. Тем не менее, если вы кликните бктп сюда, вам будет доступно достаточно возможностей.

    На center-energo.com вы сможете подобрать сотрудников профильного уровня. Огромный опыт мастеров позволяет установить силовые трансформаторы или настроить электрику в доме. Если вам нужны услуги по настройке электро счетчиков, то команда мастеров может сделать работу в сжатые сроки. Если вам необходимо будет провести сети на участок, менеджеры смогут выполнить работу на протяжении нескольких суток.

    Прокладка кабеля допустима как на частной территории, так и на территории завода. Если потребуется монтаж электрических сетей, или замена кабелей – организация имеет шанс сделать работу невероятно быстро. Нужны выделить и то, что вся работа проводится квалифицированными специалистами. Мастера организации используют только качественные инструменты, а технологии у специалистов высокого класса.

    Подсоединение электричества к участку протягивается невероятно быстро. Вы сможете подключить электричество и настроить расчет использования электроэнергии по установленной мощности. Если необходима будет консультация по месту – специалисты быстро осмотрят объект и передадут нужную информацию.

    Отметим и то, что информацию о всех деталях вы можете получить у администраторов. Сотрудники проинформируют по основным вопросам, что значительно ускорит подключение электричества к дому. Сейчас электромонтажные услуги проводятся администраторами мгновенно, однако оговаривать период работ оптимальнее заранее.

    Услуги предоставляются в Москве, и все цены на электрические работы в Москве доступные, на чем надо акцентировать внимание!

  2. Если вам необходимы электрические работы, вам потребуются услуги специалистов. Найти организацию, которая имеет шанс грамотно проложить сеть или провести энергоаудит – трудно. Однако, если вы зайдёте выбор сечения кабеля по мощности сюда, вам откроется достаточно вариантов.

    На center-energo.com вы имеете возможность найти специалистов общего уровня. Огромный опыт менеджеров даёт возможность поставить силовые трансформаторы или настроить электрику в квартире. Если вам понадобятся услуги по регулировке электро счетчиков, то сообщество профессионалов может сделать работу мгновенно. Если вам потребуется провести электросетевой кабель на территорию, специалисты смогут выполнить работу на протяжении пяти дней.

    Прокладка кабеля реальна как на участке, так и на территории фабрики. Если необходим монтаж электрокабеля, или замена кабелей – компания сможет выполнить работу очень быстро. Нужны выделить и то, что вся работа проводится опытными специалистами. Мастера организации используют только добротные инструменты, а технологии у администраторов высокого класса.

    Присоединение электричества к участку организовывается безумно быстро. Вы можете проложить электричество и настроить расчет потребления электроэнергии по определенной мощности. Если нужна будет информация по месту – сотрудники быстро осмотрят объект и передадут важную справку.

    Отметим и то, что справку о всех моментах вы имеете возможность получить у консультантов. Сотрудники консультируют по основным вопросам, что моментально ускорит подключение сети к дому. В это время сетевые услуги выполняются администраторами быстро, хотя оговаривать период работ оптимальнее заранее.

    Услуги оказываются в Москве, и все расценки на электрические работы в МО доступные, на чем нужно акцентировать внимание!

  3. Новости Крыма — это настоящая жизнь полуострова

    Мы рассказываем о жизни в Крыму, отображая главные и важные события, безусловно интересные каждому жителю и гостю полуострова. Новости Крыма регулярно публикуют сведения о населении, ценах и тарифах, вопросах образования и социальной сферы, проблемах здравоохранения и экологии. Для Вас обзоры праздников и фестивалей, конкурсов и общественных мероприятий, материалы о работе неправительственных организаций Крыма.

    Новости Крыма — это обзоры культурной жизни

    Говорим о культуре Крыма, освещая все самые значимые события и мероприятия в культурной жизни Республики. Предлагаем вашему вниманию самую свежую информацию о проводимых выставках и концертах, размещаем афиши театров и отражаем новинки в кино индустрии, проводим фото обзоры и видео экскурсии по интересным местам полуострова, историческим памятникам, достопримечательностям. Умничаем о музейном деле и археологии в Крыму.

    Печально, но новости Крыма — это сводки происшествий

    Значительное место в общем объеме нашей информации занимают происшествия в Крыму. Предоставляем оперативные сводки аварий и чрезвычайных ситуаций, дорожно-транспортных инцидентов (ДТП) и пожаров. Обсуждаем криминогенную обстановку, публикуем подробности преступлений и проливаем свет на коррупционную составляющую нашей действительности.

    Радует, что новости Крыма — это информация о делах

    Бизнес в Крыму сегодня, безусловно интересен читателю. Воссоединившись с Россией полуостров привлёк мощную волну инвестиций, что в свою очередь вызвало бурный рост в строительной отрасли и торговле, восстановлению промышленности и сельского хозяйства, оживлению на рынке недвижимости. Давно утраченные позиции в виноделии и промышленном рыболовстве, вновь занимают координирующие места в экономике.

    Отдыхаем хорошо, читаем новости Крыма

    Находясь в эпицентре курортной жизни мы отмечаем несомненное оживление отрасли развлечений и туризма. В серии публикаций о санаториях и пансионатах, отелях и гостиницах, кемпингах и пляжах, расскажем о явных достоинствах и скрытых недостатках, подсветим подводные камни и однозначные преимущества, объективно рассуждая об отдыхе в Крыму. Интересуют цены на отдых в сезон отпусков? За советом летом, только к нам!

    Срочные новости Крыма — это тоже к нам..

    Размещаем на своих страницах пресс-релизы государственных структур Республики. Напрямую работаем с пресс-центрами Правительства и Государственного совета, службами нескольких ведомств и учреждений. Оперативно о важном — сводки надзорных органов, таможни и ряда силовых ведомств, включая Следственный комитет и МВД.

    последние новости крыма держат читателя в курсе

    Разумеется мы не остаёмся в стороне от событий происходящих в мире. В наших материалах, как в зеркале отражаются подробности взаимоотношений и общественно-политической жизни России и стран соседей. Крым, как эхо мировой политики, резонансные новости и события, так или иначе влияющие на жизнь крымчан занимают достойное место на страницах нашего издания.

    Новости Крыма стараются…

    Непредвзято рассуждаем о событиях в Крыму, о причинах и их последствиях, о текущих и грядущих переменах, о делах, деньгах и людях в Крыму сегодня. Конфликты, скандалы и подробности светской жизни, невероятные истории и будоражащие воображение факты во всём их многообразии ждут своего читателя уже сегодня.

    Новости Крыма пытались, но..

    Новости Крыма Не смогли остаться в стороне от столь насущного вопроса как погода. Поэтому, несмотря на очевидный риск предсказаний, иногда говорим сухими цифрами метеозондов. Актуальные прогнозы, сводки МЧС, справочная информация и всё то, что поможет вам обойтись без зонтика и сохранить хорошее настроение. Читайте Новости Крыма — КрымPRESS — crimeapress.info, ВКЛЮЧАЙТЕСЬ

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *